原发性线粒体肌病的治疗:REN001得到FDA孤儿药称号
2022-02-28 01:27 来源:嘉峪关男科医院
Reneo Pharmaceuticals现今宣布,美国牛奶药品监督管理局(FDA)已授予该公司的主要候选药物REN001治疗上皮细胞肝细胞肌病(PMM)的孤儿药称号。该公司还宣布了最近顺利完成的针对PMM病症的REN001临床数据分析的鼓励结果。
REN001是一款可选择性PPARδ激动剂,可治疗包括PMM在内的内分泌肌病。PMM是肝细胞特异性所致的严重疾病,PMM病症的肌肉功能通常会下滑,对日常功能产生不利冲击,并且病症寿命会较长。现阶段尚待FDA批复的用于治疗PMM的药物。
Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’DonnellClark说:“患上肝细胞上皮细胞肌病的病症的与世隔绝受到很多层面的冲击”。Reneo对患上肝细胞基因序列缺陷和肌病史的PMM病症顺利完成了为期12周的临床研究(REN001数据分析)。病症每天低剂量一次REN001,大多数病症可选择参加另外的36周开放标签延伸数据分析。REN001数据分析实地调查了下车检验和一些病征问卷的结果,该数据分析的安全性数据表明,REN001在PMM病症中是安全的且耐受性更佳。
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